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8/09/2008 - NOVIDADES SOBRE A TERAPIA DA CÉLULA ENCAPSULADA PARA TRATAMENTO DA RETINOSE PIGMENTAR E DA DEGENERAÇÃO MACULAR SECA.

A empresa de biotecnologia norteamericana Neurotech Farmacêutica, voltada para o desenvolvimento de medicamentos para doenças crônicas da retina anunciou em 3 de setembro de 2008 que o FDA – Food and Drugs Administration - agência que regula a liberação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou, em caráter de urgência e prioridade, o produto NT-501 para o tratamento da perda visual nos casos de Retinose Pigmentar e Degeneração Macular do tipo seca.

O produto NT-501 consiste num implante intra-ocular de polímero, que contém células que liberam progressivamente a proteína terapêutica Fator Neurotrófico Ciliar.

O medicamento é liberado na parte posterior do olho através da tecnologia da Célula Encapsulada. O CNTF, fator neurotrófico conhecido, recupera as células fotoreceptoras da retina que estão perdendo sua função e as protege da degeneração.

Ted Danse, presidente e CEO da Neurotech, declarou que a empresa está se preparando para anunciar excelentes resultados da fase II-3 dos testes clínicos com pacientes com Retinose Pigmentar e da fase II dos testes clínicos com degeneração macular seca no início de 2009: “O fato de termos recebido autorização para o exame em caráter de urgência e prioridade pelo FDA para o NT-501 é importante para o desenvolvimento do produto, pois nos permite acelerar nossos dois programas de testes, com vistas a proporcionar opções de tratamento há muito aguardado por pacientes com essas doenças graves".

O programa de exame em caráter de urgência e prioridade do FDA, conhecido como Fast Track Program, autoriza a avaliação, de forma acelerada, de um medicamento que demonstra potencial para atender a uma necessidade da medicina para o tratamento de doenças graves ou que causam a morte dos pacientes.

Com esse programa, a agência reguladora FDA busca acelerar o desenvolvimento e a avaliação do produto, visando a sua liberação. O FDA pode também aceitar, em caráter provisório, demandas de comercialização prévias à obtenção do registro final do produto.

Sobre os testes clínicos realizados pela Neurotech com o NT-501

Pacientes com Retinose Pigmentar: os estudos para pacientes com RP encontram-se na Fase II-3 dos testes clínicos com o medicamento NT-501 e compreendem dois grupos de pacientes:

1) pacientes com RP no estágio inicial da doença (60 pessoas estão participando deste estudo).

2) pacientes com RP no estágio avançado da doença (60 pessoas estão participando deste estudo).

Ambos os testes são randomizados, multicêntricos, duplo-cego, com controle através de doses simuladas. Cada paciente recebe um implante em um olho contendo dose alta ou baixa de NT-501. Recebe também um tratamento simulado no outro olho. A eficácia do experimento é avaliada pelo campo visual, nos pacientes com RP na fase inicial, e pela acuidade visual nos pacientes com RP em estágio avançado.

Pacientes com Degeneração Macular Seca: 48 pacientes em estágio avançado de degeneração macular seca, também conhecida como atrofia geográfica estão sendo testados com NT-501. Cada paciente recebe num olho apenas uma dose alta ou baixa de NT-501 através do implante intra-ocular ou recebe um tratamento simulado. O estudo é randomizado, multicêntrico, duplo-cego e com controle simulado. A eficácia do experimento é avaliada pela melhoria da acuidade visual do paciente.

Sobre a Tecnologia da Célula Encapsulada

O principal produto tecnológico da empresa Neurotech Farmacêutica é a Tecnologia da Célula Encapsulada que permite a administração de substâncias terapêuticas na parte posterior do olho. O medicamento é liberado de forma gradual e seu efeito é prolongado. Implantes de Tecnologia da Célula Encapsulada consistem em células modificadas geneticamente para produzir uma proteína terapêutica. Elas são colocadas numa cápsula, dentro de uma membrana semi-permeável. As características difusoras da membrana visam promover a sobrevivência da célula por um longo período, permitindo o influxo de oxigênio e nutrientes ao mesmo tempo em que previne o contato direto das células encapsuladas com os elementos celulares e moleculares do sistema imunológico. As células encapsuladas produzem continuamente a proteína terapêutica que é lançada pelo implante no local determinado. Essa tecnologia possibilita a administração de fatores terapêuticos na retina de forma controlada e continuada, ultrapassando a barreira sanguínea da retina.

Este informe foi veiculado pela Neurotech em 03/09/2008 e divulgado pela Retina Internacional www.retina-international.org.